Ngày 29/4 vừa qua, hãng Soleno Therapeutics (Soleno), một công ty dược lâm sàng đang phát triển các phương pháp điều trị mới các bệnh hiếm, vừa cho biết Cơ quan Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Chỉ định Điều trị Tiến bộ (Breakthrough Therapy Designation) cho loại thuốc viên nén diazoxide choline để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 4 tuổi trở lên mắc hội chứng Prader-Willi (PWS) được xác định di truyền và có triệu chứng ăn uống quá mức.
Chỉ định này có thể được hiểu rằng FDA đã có đánh giá sơ bộ dữ liệu từ chương trình phát triển lâm sàng giai đoạn 3, qua đó cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có.
Giám đốc điều hành của Soleno, ông Anish Bhatnagar cho biết việc ban hành Chỉ định Điều trị Tiến bộ đánh dấu một cột mốc quan trọng cho chương trình phát triển lâm sàng đối với thuốc DCCR. Điều này chứng tỏ DCCR có thể sẽ trở thành một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho PWS.
Ông cũng cho biết rằng sẽ nộp đơn đăng ký thuốc mới cho DCCR vào giữa năm 2024.
- Chỉ định Điều trị Tiến bộ của FDA được thiết kế để tăng tốc quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc ở Hoa Kỳ, được thiết kế để điều trị một tình trạng nghiêm trọng. Với Chỉ định này, FDA cung cấp các nguồn lực cần thiết để tăng tốc quá trình xem xét phê duyệt thuốc.
Ngay sau đó, vào ngày 30/4 vừa qua, Soleno cũng công bố một số kết quả nghiên cứu quan trọng trên tạp chí Rối loạn phát triển não (Journal of Neurodevelopmental Disorders). Theo đó, thông qua việc đánh giá người sử dụng thuốc DCCR kéo dài với các dữ liệu được điền bởi người chăm sóc để đo lường sự thèm ăn quá mức và các hành vi liên quan tới PWS trong 6 vấn đề: hành vi xâm lấn, lo âu, bắt buộc, trầm cảm, tư duy lộn xộn và cứng đầu – kích thích.
Kết quả được công bố cho thấy những khả quan rất lớn khi điều trị bằng DCCR:
- Sự ăn quá mức: Những người tham gia được điều trị bằng DCCR đã cho thấy cải thiện có ý nghĩa về mặt thống kê và có ý nghĩa lâm sàng.
- Các hành vi liên quan đến PWS: Như với sự ăn quá mức, cải thiện có ý nghĩa về mặt thống kê và có ý nghĩa lâm sàng đã được thấy ở các người tham gia được điều trị bằng DCCR trong cả 6 vấn đề nêu trên.
(PWSVietnam lược dịch)