Một phương pháp điều trị hiệu quả Hội chứng Prader-Willi sắp được chấp thuận và thương mại hoá trong thời gian tới.
Soleno – một công ty dược phẩm sinh học chuyên nghiên cứu, phát triển các phương pháp điều trị bệnh hiếm – vừa phát đi thông cáo báo chí về những kết quả rất khả quan, tích cực của nghiên cứu 602. Đây là một nghiên cứu dài hạn về viên nén DCCR (diazoxide choline) để điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS).
Ông Anish Bhatnagar, Giám đốc điều hành của Soleno cho biết họ rất vui mừng vì kết quả có ý nghĩa thống kê rất tích cực này. Nhờ đó, những kết quả này sẽ hỗ trợ kế hoạch nộp Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) của Soleno cho Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào giữa năm tới.
Các kết quả chính được Soleno công bố như sau:
- Các hành vi liên quan đến chứng cuồng ăn trở nên tồi tệ hơn rõ rệt ở nhóm giả dược so với nhóm sử dụng DCCR, được thể hiện bằng sự khác biệt có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng.
- Các chỉ số CGI-S và CGI-I đều cho thấy xu hướng xấu đi mạnh mẽ ở nhóm giả dược so với DCCR.
- DCCR nhìn chung không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào ở bất kỳ người tham gia nào trong nhóm sử dụng DCCR. Việc ngừng sử dụng thuốc ngẫu nhiên cũng không tạo ra cảnh báo an toàn hay sự bất ngờ nào.
Theo trang Investors.com, cổ phiếu của Soleno đã tăng hơn 500% chỉ trong vòng một ngày sau khi hãng dược này công bố thông tin trên. Ông Bhatnagar được Investors dẫn lời cho biết Soleno đang chuẩn bị để đề nghị FDA chấp thuận sử dụng DCCR cho bệnh nhân Prader-Willi. FDA có thể sẽ phê duyệt vào giữa năm 2025.
Nguồn: Soleno/ Investors.com