Soleno, một công ty dược sinh học phát triển các liệu pháp mới cho việc điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay (27/3/2025) thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận VYKAT XR (diazoxide choline) dạng viên nén phóng thích kéo dài, trước đây được gọi là DCCR, để điều trị chứng thèm ăn quá mức ở người lớn và trẻ em từ 4 tuổi trở lên mắc hội chứng Prader-Willi (PWS). Soleno dự kiến VYKAT XR sẽ có mặt tại Hoa Kỳ bắt đầu từ tháng 4 năm 2025.
Giám đốc điều hành của Soleno, ông Anish Bhatnagar, cho biết: Phê duyệt VYKAT XR là một cột mốc quan trọng đối với Soleno và đặc biệt là đối với cộng đồng PWS, những người trước đây không có lựa chọn điều trị cho khía cạnh gây rối loạn nhất của căn bệnh này. Ông cũng bày tỏ sự biết ơn với những cá nhân mắc PWS, những người chăm sóc và các cơ sở lâm sàng đã tham gia vào các thử nghiệm cũng như các nhóm vận động, FDA, các nhân viên Công ty…
Giáo sư Jennifer Miller, M.D., chuyên ngành Nội tiết Nhi khoa tại Đại học Florida, Gainesville, người chuyên điều trị trẻ em và người lớn mắc PWS và là nhà nghiên cứu chính trong chương trình phát triển lâm sàng VYKAT XR, bày tỏ sự vui mừng khi VYKAT XR hiện đã có mặt để hỗ trợ điều trị chứng thèm ăn quá mức, một khía cạnh gây hạn chế nghiêm trọng nhất trong cuộc sống của người mắc PWS. Bà chia sẻ: “Các gia đình của người mắc PWS đã phải sống như những tù nhân trong chính ngôi nhà của mình vì cần phải giám sát chặt chẽ 24/7 và hạn chế hoàn toàn việc tiếp cận với thức ăn.” Giám đốc các tổ chức Prader-Willi Hoa Kỳ, Quỹ Nghiên cứu Hội chứng Prader-Willi (những nhóm vận động) cũng bày tỏ sự vui mừng trước thành tựu này của Công ty Soleno.
Việc FDA phê duyệt VYKAT XR dựa trên một nghiên cứu được thiết kế đầy đủ và kiểm soát chặt chẽ cùng dữ liệu an toàn từ chương trình phát triển lâm sàng toàn diện. Kết quả cho thấy sau khi dùng thuốc VYKAT XR một thời gian, người bệnh có tình trạng thèm ăn quá mức xấu đi đáng kể so với các cá nhân tiếp tục sử dụng thuốc.
Nếu bạn cần thêm thông tin, hãy truy cập các đường dẫn sau:
- Home | VYKAT XR (diazoxide choline) extended-release tablets
- Notice – Soleno Therapeutics
- US FDA approves first treatment for rare genetic disorder Prader-Willi syndrome | Reuters
- DCCR (VYKAT XR) Approved for Treating Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome
- PWS Breaking News! FDA Approves First-Ever Treatment for Hyperphagia in PWS – Prader-Willi Syndrome Association | USA
PWSVietnam (theo Soleno, Reuters)